药物临床试验周期持续攀升，制药企业何以应对

发布时间：2025-06-25 06:55:20 来源：无何有乡网 作者：综合

药物临床试验周期持续攀升，药物制药企业何以应对

药物临床开发机构面临的临床一个主要问题是临床试验周期一直在增加。在这个问题上，试验尽管业界付出了相当的周期制药努力与精力，但整体的持续开发周期，无论从计划层面还是攀升研究层面，仍在继续增加。企业事实上，药物考虑到目前新药从开发到上市的临床时间，试验周期仍是试验药物开发改进的一个主要环节。

药物临床开发机构面临的周期制药一个主要问题是临床试验周期一直在增加。在这个问题上，持续尽管业界付出了相当的攀升努力与精力，但整体的企业开发周期，无论从计划层面还是药物研究层面，仍在继续增加。事实上，考虑到目前新药从开发到上市的时间，试验周期仍是药物开发改进的一个主要环节。据报道，一款新药从靶点确认到在主要市场首次获批，平均要花费13.8年的时间。在试验设计中，克服运作中的挑战与限制的公司，不仅可以获得较短试验周期的回报，而且也能获得先占优势、收益、较长时间的市场保护及因试验花费减少而带来的产出率提高。

这篇文章选取的结果来自“临床试验周期研究”，它是由KMR集团领导的一个一年一度的基准化倡议。该研究以专有数据为基础，数据直接从公司收集而来，并且经过了严格审查。评价对象包含了25个申办者及合同研究组织(包括销售规模前20公司中的15家公司)在2005年 - 2015年进行的逾1.7万项干预性研究。

对于最近(2013年 – 2015年)完成的临床试验，总的试验持续时间(从方案批准到最后临床试验报告之间的时间)分析表明，II期与III临床研究的平均时间大约是40个月(见图1)。由病人参与的I期研究要花费32个月，健康志愿者参与的I期研究周期相对稳定，大约为15个月。

该图表显示了III期试验、II期试验及患者参与的I期试验亚组(IP期)从试验方案批准到最终临床试验报告的平均时间。数据来源：KMR集团的“临床试验周期研究”。EDC：电子数据采集。

过去10年，一个主要趋势是II期与III期临床研究的总体平均周期出现增加。II期研究周期的增加最为明显，与2006年 - 2008年开展的II期研究相比，周期增加了7个月。近年来，尽管III期研究的周期略有改观，但与2006年 - 2008年开展的III期研究相比，平均周期仍增加了6个月。II期临床试验周期增加的幅度如此之大，以致现在II期与III期研究的周期没有统计学上的显著性差异，纵然III期研究继续招募超过II期研究3倍的受试者。

对于后期临床研究，研究周期的增加有诸多因素。企业似乎在转变试验设计的策略，一直在稳步增加II期研究的复杂性与规模。II期研究的规模已经加大，从2005年 - 2007年的平均88个随机受试者增加到2013年 - 2015年的108个受试者。另一方面，III期研究却显现出一个相反的趋势，随着时间的推移，随机受试者的人数出现下降，2005年 - 2007年平均为408个受试者，相比之下，2013年 - 2015年平均为347个受试者。在II期与III期临床试验设计中，另一个有趣的变化是治疗周期。治疗周期有了增加，但最大的变化是在II期研究，2013年 - 2015年II期研究的治疗周期与2010年 - 2012年的治疗周期相比增加了23%。

促使临床研究周期增加的其它因素也是重要的。统计学评价(即单一的回归与方差分析)引起的研究周期增加或减少也有发生，一个明显的情况是大分子药物(如单克隆抗体)的与传统的小分子药物相比，临床试验花费了更多的时间。即使把研究的规模及疾病复杂性考虑进去，这种差异仍然明显，过去10年，由于业界转向寻求大分子药物，这在某种程度上也解释了研究周期为什么会增加。临床试验外包及在新兴市场进行试验与III期试验周期的明显增加也有关联。

在评价企业临床试验周期情况时，通过同行评议与基准分析了解与评估试验周期是一个关键的步骤。一旦得到评价结果，企业可以采取措施评估它们的试验设计，改正低效的操作程序，这样可以产生除了较短试验周期以外的好处。

参考文献：Trial watch: Clinical trial cycle times continue to increase despite industry efforts

文章出处：Nature Reviews Drug Discovery (2017) doi:10.1038/nrd.2017.21 Published online 10 February 2017

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